Alglucosidasa alfa para el tratamiento de pacientes con formas tardías de la enfermedad de Pompe

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Contexto

La enfermedad de Pompe o glucogenosis tipo II es una miopatía metabólica rara, progresiva de herencia autosómica recesiva causada por un déficit de alfa-glucosidasa ácida, una enzima que degrada el glucógeno lisosomal.

Pregunta

¿La alglucosidasa alfa (AAA) es eficaz y segura en el tratamiento de pacientes con formas tardías de la enfermedad de Pompe?